Un equipo del University College London (UCL) y del Great Ormond Street Hospital (GOSH) ha desarrollado una nueva terapia genética —denominada BE-CAR7— que ha logrado remisiones profundas y duraderas en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T, un cáncer sanguíneo raro y muy agresivo. Los resultados del ensayo clínico se publicaron este lunes en la revista New England Journal of Medicine.
Mecanismo innovador: edición de bases sin cortar el ADN
La terapia combina la tecnología CAR-Tcon un sistema de edición de bases —una evolución de CRISPR— que modifica letras individuales del código genéticosin cortar la doble cadena de ADN, reduciendo así el riesgo de daño cromosómico. Esto permite crear células T modificadas “universales”(procedentes de donantes no emparentados) que, al infundirse, identifican y destruyen tanto las células leucémicas como las células T sanas del paciente. Posteriormente, el sistema inmunitario se reconstruye mediante un trasplante de médula ósea.
Resultados clínicos destacados (ensayo con 10 pacientes):
- 82 % logró una remisión muy profunda, permitiendo un trasplante de células madre sin cáncer residual.
- 64 % sigue libre de enfermedad tras tres años, con buena calidad de vida.
- El primer caso, una niña de 13 años (Alyssa), fue tratado en 2022 y permanece en remisión.
Declaración clave:
La hematóloga Deborah Yallop (King’s College Hospital) resaltó: “Hemos visto respuestas impresionantes en la eliminación de una leucemia que parecía incurable. Se trata de un enfoque muy poderoso”.
Perspectivas y desafíos:
- Las células BE-CAR7 “listas para usar”podrían superar limitaciones de las terapias CAR-T personalizadas (tiempo de producción, costo, disponibilidad).
- El estudio continúa en Fase 2 para ampliar la muestra y evaluar efectividad a largo plazo.
- La estrategia podría adaptarse a otros cánceres de células T y enfermedades autoinmunes.
Este avance representa un hito en la inmunoterapia genética, ofreciendo una alternativa viable para pacientes con leucemias agresivas y resistentes, y establece un precedente para el uso de la edición de bases en la medicina de precisión oncológica.
